盛会来袭|第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会

2022-09-27


罕见病诊疗一直以来都是医学上的痛点和难题！由于罕见且种类繁多，罕见病面临着诊断难、治疗难、规划少、保障低等诸多问题。自2018年我国宣布将121种疾病纳入《第一批罕见病目录》以来，社会各界对罕见病的关注度不断上升，罕见病诊疗工作取得了长足进展。去年，天价药物“诺西生钠”被纳入医保，更是令人振奋，也将罕见病药物的开发推上了一个新的热潮。


《罕见病综合报告》指出，预计到2025年，全球孤儿药市场将达到1100亿美元，国内市场预计达到300亿元人民币。


孤儿药市场的不断扩大，带动了药企的积极性，为许多罕见病患者带来了新的治疗希望和曙光。基因治疗药物是孤儿药市场中一颗耀眼的新星，为多种复杂的遗传性疾病提供了新的治疗策略。随着生物技术的发展，已经有多款药物上市用于罕见病的治疗，一些基因疗法更是可以实现一次用药，终身缓解，从源头上治疗了罕见病。


为助力提升罕见病诊疗水平，整合优势科研资源，帮助产业上下游企业打通信息壁垒，促进行业成果转化，由广州罕见病基因治疗联盟联合清华珠三角研究院、早筛网举办的第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会将于2022年11月26日在广东省广州市召开，会议将采用线上线下相结合的形式。


大会诚邀在罕见病基因诊疗领域不断探索的产、学、研、医、资、政、媒等从业者共同参会，共商罕见病诊疗手段和治疗药物研发进展，携手倡导关爱罕见病群体，助力健康中国！



大会信息

会议名称：第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会
会议时间：2022年11月26日
会议地点：广州·黄埔·广州保利假日酒店（初拟）





议程安排（初拟）




9:00-9:30 大会启动，嘉宾致辞


9:30-11:30 主题演讲

◆基因与细胞疗法在罕见病领域的应用

◆罕见病科研和转化医学创新之路

◆罕见病筛查与诊断

◆AAV基因治疗的临床前景


11:30-12:00 圆桌会议


13:30-14:00 “因罕而聚，罕而不孤”患者团体义演


14:00-16:00 主题演讲

◆AI及新技术在罕见病诊疗上的运用

◆罕见病药物研发与临床服务

◆基因治疗开启精准医疗时代

◆基因治疗的投资要素分析


16:00-17:00 广州罕见病基因治疗联盟年会








会议亮点




亮点1：全方位聚焦AI与基因治疗，共同描绘行业发展蓝图；
亮点2：国内罕见病领域最新研究成果展示；
亮点3：专家、大咖齐聚一堂，打破信息壁垒，碰撞出智慧的火花。







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往届回顾



2021年广州罕见病基因治疗联盟成立仪式暨第一届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛汇聚基因治疗全行业目光，盛况空前，各路大咖专家围绕全球基因疗法市场，基因编辑工具的研发与应用，AI赋能罕见病可视化新型数据库，成骨不全的遗传分子机制，人类罕见疾病小鼠模型、家兔模型、大动物模型的研究，罕见神经免疫病的诊治等相关议题从自身经验入手，在交流中,思想碰撞,开拓基因治疗的新思路。


论坛反响热烈，现场观众超过600人次，线上线下共吸引超三千名业界同仁齐参与，共同见证了一场高质量、高水平的罕见病基因治疗交流盛会。


广州罕见病基因治疗联盟成立仪式
与会嘉宾合影





关于广州罕见病基因治疗联盟



广州罕见病基因治疗联盟是由从事罕见病基因治疗相关研究的创新企业、科研院所、高校、医疗机构、社会公益单位、投资机构等组织机构自愿组成的非法人行业联盟组织，于2021年10月13日在广州市科学技术局备案成立。


联盟遵守国家法律法规，遵守社会道德风尚，倡导社会对罕见疾病群体的认知与关爱，集中产学研医优势，打通信息孤岛壁垒，整合罕见病临床及科研资源，利用生物信息学、人工智能等大数据技术手段，形成系统性的解决方案，赋能罕见病诊疗产业，提高我国罕见病基因治疗水平。


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